McCune-Albright syndrom

Posted on
Författare: Laura McKinney
Skapelsedatum: 1 April 2021
Uppdatera Datum: 19 November 2024
Anonim
Syndrome Series: McCune-Albright Syndrome
Video: Syndrome Series: McCune-Albright Syndrome

Innehåll

McCune-Albright syndrom är en genetisk sjukdom som påverkar hudens ben och färg (pigmentering).


orsaker

McCune-Albright syndrom orsakas av mutationer i GNAS-genen. Ett litet antal, men inte alla, av personens celler innehåller detta felaktiga gen (mosaicism).

Denna sjukdom är inte ärvd.

symtom

Huvudsymptomet hos McCune-Albright syndrom är tidig pubertet hos tjejer. Menstruationsperioder kan börja i tidig barndom, långt innan bröst eller pubhår utvecklas (som normalt förekommer först). Den genomsnittliga åldern som symptom uppstår är 3 år gammal. Men puberteten och menstruationsblödningen har uppstått så tidigt som 4 till 6 månader hos tjejer.

Tidig sexuell utveckling kan också förekomma hos pojkar, men inte lika ofta som hos tjejer.

Andra symtom är:

  • Benfrakturer
  • Deformiteter av benen i ansiktet
  • gigantism
  • Oregelbundna, stora fläckiga café-au-lait-fläckar

Tentor och prov

En fysisk undersökning kan visa tecken på:


  • Onormal benväxt i skallen
  • Onormala hjärtritningar (arytmier)
  • akromegali
  • gigantism
  • Stora café-au-lait-fläckar på huden
  • Leversjukdom, gulsot, fettlever
  • Ärrliknande vävnad i benet (fibrös dysplasi)

Test kan visa:

  • Adrenal abnormaliteter
  • Hög nivå av parathyroidhormon (hyperparathyroidism)
  • Hög nivå av sköldkörtelhormon (hypertyreoidism)
  • Adrenal hormonavvikelser
  • Låg nivå av fosfor i blodet (hypophosphatemia)
  • Cystor på äggstockarna
  • Hypofys- eller sköldkörteltumörer
  • Onormal blodprolactinnivå
  • Onormal tillväxthormonnivå

Andra tester som kan göras är:

  • MRI i huvudet
  • Röntgen av benen

Genetisk testning kan göras för att bekräfta diagnosen.

Behandling

Det finns ingen specifik behandling för McCune-Albright syndrom. Läkemedel som blockerar östrogenproduktion, såsom testolakton, har testats med viss framgång.


Adrenal abnormaliteter (som Cushing syndrom) kan behandlas med kirurgi för att avlägsna binjurarna. Gigantism och hypofysadenom behöver behandlas med läkemedel som blockerar hormonproduktion eller med kirurgi.

Benavvikelser (fibrous dysplasi) avlägsnas ibland med kirurgi.

Begränsa antalet röntgenstrålar som tas av drabbade områden i kroppen.

Utsikter (prognos)

Livslängden är relativt normal.

Eventuella komplikationer

Komplikationer kan innefatta:

  • Blindhet
  • Kosmetiska problem från benabnormaliteter
  • Dövhet
  • Osteit fibrosa cystica
  • För tidig puberteten
  • Upprepade brutna ben
  • Tumörer av benet (sällsynt)

När ska du kontakta en medicinsk professionell

Ring din vårdgivare om ditt barn börjar puberteten tidigt, eller har andra symptom på McCune-Albright syndrom. Genetisk rådgivning och eventuellt genetisk testning kan föreslås om sjukdomen detekteras.

Alternativa namn

Polyostotisk fibrös dysplasi

Bilder


  • Anterior skelettanatomi

  • Neurofibromatosis, jättecafé-au-lait spot

referenser

Garibaldi LR, Chemaitilly W. Disorders of pubertal development. I: Kliegman RM, Stanton BF, St. Geme JW, Schor NF, eds. Nelson Textbook of Pediatrics. 20: e upplagan. Philadelphia, PA: Elsevier; 2016: kap 562.

Styne DM, Grumbach MM. Fysiologi och pubertetsstörningar. I: Melmed S, Polonsky KS, Larsen PR, Kronenberg HM, eds. Williams Textbook of Endocrinology. 13: e upplagan. Philadelphia, PA: Elsevier; 2016: 25 kap.

Recension Datum 7/26/2018

Uppdaterad av: Anna C. Edens Hurst, MD, MS, biträdande professor i medicinsk genetik, University of Alabama i Birmingham, Birmingham, AL. Granskning tillhandahållen av VeriMed Healthcare Network. Också granskad av David Zieve, MD, MHA, medicinsk chef, Brenda Conaway, redaktionschef och A.D.A.M. Redaktionellt lag.