Innehåll
Neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) är ett sällsynt tillstånd som involverar centrala nervsystemet (hjärnan och ryggraden). Det anses vara en autoimmun sjukdom, eftersom de underliggande symptomen orsakas av att immunsystemet attackerar sina egna celler och vävnader (oftast involverar ryggmärgen och synnerven). Den vanligaste formen av denna störning-återfall NMOSD-kännetecknas av flare-ups. Uppblåsningarna (eller återfall) kan inträffa månader eller till och med år ifrån varandra. Den andra formen av störningen kallas monofasisk NMOSD, som bara involverar en episod som vanligtvis varar cirka 30 till 60 dagar.
Även om det inte finns något botemedel mot neuromyelit optica-spektrumstörning, finns det många effektiva behandlingsmetoder som syftar till att lindra symtom och förhindra framtida återfall. På grund av en ökning av erkännandet av denna sällsynta sjukdom, finns det en växande mängd kliniska forskningsstudier. Detta har resulterat i en vårdstandard som stöds av forskningsstudier. Standarden för vård för NMOSD inkluderar vård för behandling av akuta (snabba och svåra) återfall, förebyggande av återfall och terapier för behandling av symtom på NMOSD.
Behandling av NMOSD omfattar två mål:
1. Suppression av akut inflammatoriskt återfall
2. Förebyggande av framtida återfall
Typiska symtom på NMOSD inkluderar muskelsvaghet (paraparesis), förlamning av extremiteterna (vanligtvis benen, men ibland också överkroppen) och synstörningar eller blindhet i ett eller båda ögonen.Vissa personer med NMOSD har också symtom som allvarliga okontrollerbara kräkningar och hosta. Detta härrör från en attack på hjärnvävnad.
Hos 70% av personer med NMOSD binder personens antikroppar till ett protein som kallas aquaporin-4 (AQP4) autoantikropp, även kallad NMO-IgG autoantikropp. AQP4 är en autoantikropp, producerad av immunsystemet, som är riktad mot en persons egen vävnad i synnerven och centrala nervsystemet.
Recept
Läkemedel för att förebygga återfall
Under 2019 tillkännagav U.S. Food & Drug Administration den första godkända behandlingen för NMOSD med godkännande av Soliris (eculizumab) injektion för intravenös (IV) administrering. Soliris är för dem som är anti-aquaporin-4 (AQP4) antikroppspositiva. Enligt FDA: s tillkännagivande, "Detta godkännande förändrar terapilandskapet för patienter med NMOSD."
I en studie av 143 personer med NMOSD (som var AQP4-positiva) delades deltagarna slumpmässigt in i två grupper; en grupp fick Soliris-behandling och den andra gruppen fick placebo (sockerpiller). Studien upptäckte att de som behandlades med Soliris under en 48-veckorsperiod av den kliniska forskningsstudien upplevde en minskning av antalet återfall på 98% , samt en minskning av behovet av behandling av akuta attacker och sjukhusvistelser.
Akut behandling
Målet med akut behandling är att dämpa den akuta inflammatoriska attacken för att minimera skadorna på centrala nervsystemet och samtidigt förbättra den långsiktiga funktionen. Den första behandlingslinjen för akuta (plötsliga, svåra) attacker är en hög dos (1 gram dagligen i tre till fem dagar i följd) metylprednisolon (ett kortikosteroidläkemedel, som ges för att undertrycka inflammation vid akuta återfall av NMOSD).
Andra läkemedel för akut behandling
I vissa fall av akut behandling är höga doser av kortikosteroider och plasmaväxlingsprocedurer ineffektiva. Forskare har alltså experimenterat med alternativa behandlingsmetoder för akuta NMOSD-återfall. En sådan behandling är intravenöst immunglobulin (IVIg). Immunglobulinbehandling (även kallat normalt humant immunglobulin) är användningen av en blandning av antikroppar för att behandla olika hälsotillstånd såsom Guillain-Barre syndrom och myasthenia gravis. Dess effekt på att minska inflammation vid sjukdomar i centrala nervsystemet stöds ännu inte fullt ut av bevis för medicinsk forskning. Men i en liten studie svarade fem av tio deltagare med NMOSD som inte svarade på kortikosteroider plus plasmautbyte positivt på IVIg. IVIg kan ges ensamt eller i kombination med ett immunsuppressivt läkemedel som kallas azathioprin. Ett annat läkemedel som kan ges när en person med NMOSD som inte svarar på första linjens behandling (under en akut inflammatorisk attack) inkluderar cyklofosfamider (ett immunsuppressivt läkemedel som ofta ges för att behandla lymfom), särskilt om en person har NMOSD tillsammans med lupus erythematosus eller andra typer av autoimmuna sjukdomar.
Långvarig behandling
Det finns inget receptbelagt läkemedel som har identifierats för långvarig suppression av NMOSD-attacker. Men flera läkemedel kan ges med målet att förhindra framtida attacker som ofta leder till kroniska (långvariga) funktionshinder. Immunsuppressiva läkemedel (mediciner som undertrycker immunsystemet) som vanligtvis ges för långvarig behandling av NMOSD inkluderar:
- Azathioprine (AZA)
- Mykofenolatmofetil (MMF)
- Rituxin (rituximab)
Azantioprin och mykofenolatmofetil ges ofta ensamma med låga doser kortikosteroider. Rituximab har visat sig vara effektivt för dem som inte svarar bra på förstainstansimmunosuppressiva behandlingar som AZA och MMF.
Vanliga biverkningar av immunsuppressiva läkemedel kan inkludera:
- Illamående
- Kräkningar
- Diarre
- En ökning av känsligheten för infektion
Studier av förebyggande recept
Sedan 2008 fokuserade den kliniska forskningen på immunsuppressiva läkemedel inklusive azathioprin, rituximab och mycophenolate mofeitil. Nästan varje studie har rapporterat fördelar med dessa mediciner.
Symtom Behandling
Recept för att behandla symtom på NMOSD kan innehålla:
- Tegretol (karbamazepin) är ett antikonvulsivt medel som minskar nervimpulser. Det kan ges i låga doser för att kontrollera spasmer som ofta orsakas av attacker.
- Baklofen eller tizanidin är kramplösande. Dessa kan ges för långvariga symtom på spasticitet som ofta uppstår till följd av permanenta motoriska (muskelrörelser) underskott i NMOSD.
- Amitriptylin eller Cymbalta (duloxetin) är antidepressiva medel som kan rekommenderas för att behandla depression som ofta förekommer vid kroniska försvagande sjukdomar som NMOSD.
- Tramadol och opiater är smärtstillande medel som kan ordineras för smärtkontroll.
Specialdrivna procedurer
Plasmautbyte (PLEX)
Vissa personer som har en akut attack av NMSDO svarar inte positivt på metylprednisolon (den första behandlingslinjen för akuta attacker av NMSDO).
De som inte svarar bra på kortikosteroider kan få ett förfarande som kallas plasmaväxling (ett förfarande som innebär att man tar bort en del av plasman (vätskedelen av blodet) från blodet. Därefter extraheras blodceller från plasman och därefter blandas blodkropparna med en ersättningslösning och återförs till kroppen.
Det primära målet med plasmautbytet är att sänka nivån av NMO-IgG (anti-AQP4-antikropp) i blodet.
Plasmaferes
En autoimmun sjukdom innebär att immunsystemet inte fungerar. Normalt utvecklar kroppen proteiner som kallas antikroppar som identifierar främmande inkräktare (såsom virus) och förstör dem. Hos dem med NMOSD attackerar antikropparna normala celler och vävnader i ryggmärgen, synnerven och vissa områden i hjärnan istället för att attackera främmande inkräktare. En typ av behandling, kallad plasmaferes, kan stoppa funktionsfel hos immuncellerna genom att avlägsna blodplasma som innehåller de felaktiga antikropparna.
Plasmaferes är också ett förfarande som syftar till att ta bort anti-AQPR-antikroppar från blodet. Plasmaferes skiljer sig från plasmaväxling genom att den tar bort en mindre mängd plasma från blodet (vanligtvis mindre än 15% av den totala blodvolymen. Det kräver inte att någon får ersättningsvätska.
En studie från 2013 visade att plasmaferes tolererades väl och att 50% av studiedeltagarna som fick plasmaferes hade en signifikant förbättring direkt efter att proceduren var avslutad. Plasmaferes resulterade också i en signifikant minskning av serumnivåerna av anti-AQP4.
Hemmet och livsstil
Det finns inga bevisade hemmetoder eller livsstilsförbättringar för behandling av NMOSD. En diet med högt vitamin D och fettsyror anses dock bidra till att undertrycka immunförsvaret. Men ingen bör använda en diet istället för standardbehandlingsmetoder som stöds av kliniska forskningsstudier.
D-vitamin (kalcitriol) anses vara ett steroidliknande hormon som produceras i njurarna. Steroider (kort för kortikosteroider) är syntetiska läkemedel som liknar kortisol, ett hormon som din kropp producerar naturligt. Steroider fungerar genom att minska inflammation och minska immunsystemets aktivitet. de är syntetiska (konstgjorda) läkemedel som används för att behandla olika inflammatoriska sjukdomar och tillstånd. Steroider används vanligtvis för att minska inflammation och minska immunsystemets aktivitet vid behandling av NMOSD
Studier av D-vitamin
Det finns väldigt få forskningsstudier om D-vitamin för behandling av NMOSD. En studie från 2018 av vitamin D (som inte fokuserade på NMOSD) konstaterar att det reglerar immuncellfunktionen. En studie som genomfördes 2014 upptäckte en koppling mellan vitamin D-brist och NMOSD. Studieförfattarna skrev, "patienter med NMOSD kan ha hög risk för vitamin D-brist och vi rekommenderar screening av vitamin D-nivåer hos dessa patienter."
Studieförfattarna skrev vidare: "Föreningen av vitamin D-nivåer och sjukdomsfunktion innebär att D-vitamin kan ha en modulerande effekt på sjukdomsförloppet i NMOSD, även om orsakssamband-effekten inte är säker."
Studie om fettsyror
Forskare från Isfahan University of Medical Sciences i Isfahan, Iran, undersökte hjärnskanningar av 126 patienter med MS och 68 patienter med NMOSD som genomgick MR-utvärderingar av hjärnan och ryggmärgen. Studiedeltagarna fick ett frågeformulär om dietintag av fett syror; de fick också ett Expanded Disability Status Scale (EDSS) test och ett trötthetsfrågeformulär.
Studieförfattarna drog slutsatsen att det fanns en koppling mellan intaget av mättade fettsyror (SFA: s) betraktade dåliga fetter - hos personer med MS (multipel skleros) och NMOSD. Studieförfattarna skrev, "Kostintag av PUFAs (fleromättade fettsyror / bra fetter) kan minska EDSS hos alla patienter med MS eller NMOSD och minskar utmattningsskalan hos NMOSD-patienter."
Studien visade också att att äta friska fleromättade fetter, som de som finns i lax, avokado, oliver, olivolja och mer, och att begränsa mättade fettsyror (som de som finns i animaliskt fett och andra källor) resulterade i lägre nivåer av trötthet och mindre funktionshinder hos personer med NMOSD.
En person med NMOSD bör alltid rådgöra med sin vårdgivare innan du börjar någon typ av hemmet, inklusive diet eller livsstilsförändringar.
Ett ord från Verywell
Neuromyelitis optica spektrumstörning är en kronisk, försvagande sjukdom som inte har något botemedel. Men precis som i andra obotliga sjukdomar finns det fortfarande något hopp. Människor med NMOSD uppmuntras att bli utbildade om tillgängliga behandlingsalternativ som är effektiva för att ge palliativa (komfortfrämjande) och förebyggande effekter.
Det är också viktigt att utveckla nya coping-färdigheter och nå ut till så många supportpersoner / system som möjligt. För dem som nyligen diagnostiserats med NMOSD är en viktig del av din behandlingsplan att börja bygga ett supportnätverk. Att delta i supportgrupper och bli involverad i online-supportresurser hjälper dig att utrusta dig med den rustning som behövs för att effektivt hantera sjukdomen dagligen.
Öppen kommunikation med vårdteamet gör det möjligt för din vårdgivare att erbjuda behandlingsalternativ (som smärta eller antidepressiva läkemedel) som kan vara ett viktigt verktyg för att hantera NMOSD på lång sikt.
Tänk på att nya mediciner som hjälper till att förhindra återfall, som Soliris, är i horisonten, så försök att inte ge upp hoppet. Sist men inte minst, även om framtiden kan vara ett löfte om botemedel, fokusera inte intensivt på framtiden, försök istället att leva varje dag i här och nu. Att släppa saker du inte kan kontrollera (till exempel framtida attacker) och ta kontroll över dem du kan (som att nå ett supportnätverk) kan hjälpa människor med NMOSD att leva högsta möjliga livskvalitet.