Vad du ska veta om Spinraza (Nusinersen-injektion)

Innehåll

• Användningar
• Innan du tar
• Dosering
• Bieffekter
• Varningar och interaktioner

Spinraza (nusinersen) är ett injicerbart läkemedel som används för att behandla en sällsynt och ofta dödlig ärftlig sjukdom som kallas spinal muskelatrofi (SMA). Spinraza kan sakta ner den gradvisa förlusten av muskelkontroll, ökar överlevnadstiderna och förbättra motorfunktionen med så mycket som 51% hos personer som drabbas av sjukdomen.

Spinraza levereras genom rutininjektioner i vätskan som omger ryggmärgen. Vanliga biverkningar inkluderar övre och nedre luftvägsinfektioner.

Spinraza är det första läkemedlet som godkänts av U.S. Food and Drug Administration (FDA) för att behandla SMA. Det är kostsamt med en uppskattad prislapp på $ 750 000 för det första året och $ 375 000 för varje år därefter. Spinraza kan dock vara tillgänglig gratis för dem som är berättigade till ekonomiskt stöd.

Spinal muskelatrofi (SMA) är en sällsynt sjukdom som drabbar ungefär en av 11 000 födda.

Orsaker till ryggmärgsatrofi

Användningar

Spinraza är en form av genterapi som behandlar alla typer av SMA hos barn och vuxna. SMA orsakas av genetiska mutationer som försämrar produktionen av ett protein som kallas survival motor neuron (SMN). Utan tillräckligt med SMN för att hålla spinalneuroner vid liv och fungera, kan individer med SMA uppleva förlust av muskelkontroll, muskelavfall och nedsatt andningsfunktion.

Spinraza fungerar genom att stimulera en nära besläktad gen som inte påverkas av SMA. Utan Spinraza kan denna relaterade gen inte producera tillräckligt med SMN för att förse kroppen; med Spinraza kan fördelaktiga nivåer uppnås.

Spinraza är godkänd för behandling av de fyra klassificeringarna av SMA:

• Typ 1 SMA, även kallad Werdnig-Hoffmanns sjukdom, är den allvarligaste formen av SMA, och det är vanligtvis uppenbart vid eller strax efter födseln. Barn med denna typ har vanligtvis en begränsad rörelse- eller sittförmåga och har svårt att andas och svälja. Döden inträffar vanligtvis före 2 års ålder.
• Typ 2 SMA är den mellanliggande formen av SMA. Benen tenderar att påverkas mer än armarna. Den förväntade livslängden kan variera från tidig barndom till vuxen ålder, beroende på svårighetsgraden av symtomen.
• Typ 3 SMA, även kallat Kugelberg-Welanders syndrom eller juvenil ryggmuskelatrofi, är en mild form av SMA som kan slå när som helst från barndom till vuxen ålder. Människor med denna typ har svårt att stiga från sittande ställning, även om livslängden vanligtvis inte påverkas.
• Typ 4 SMA manifesterar sig inte förrän det andra eller tredje decenniet av livet, under vilken tid muskelsvaghet långsamt kan utvecklas tillsammans med andra SMA-symtom.

Nuvarande bevis tyder på att svaret på behandlingen är större när Spinraza startas strax efter diagnos snarare än senare. Detta gäller särskilt typ 1 SMA.

Symtom på ryggmärgsatrofi

Innan du tar

Spinraza används vid första linjens behandling av SMA. Det finns för närvarande inga kontraindikationer för användningen av läkemedlet.

FDA rekommenderar dock att baslinjetester tas före behandling för att utvärdera njurenzymer, blodplättantal och blodkoagulationstider. Detta gör det möjligt för läkare att övervaka för njurtoxicitet eller nedsatt koagulation som kan påverka vissa användare.

Spinraza är den första men inte bara genterapi som används för att behandla SMA. En annan, kallad Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), kan användas hos barn under 2 år, även om dess prislapp - ungefär 2 miljoner dollar för en engångsinfusion - kan begränsa godkännandet av sjukförsäkringsbolag.

Hur ryggmärgsatrofi behandlas

Dosering

Spinraza finns i 5 ml injektionsflaskor (ml) för intratekal injektion (injektion i cerebrospinalvätskan som omger ryggmärgen). Varje 5 ml injektionsflaska innehåller 12 milligram (mg) nusinersen.

Den rekommenderade dosen Spinraza för barn och vuxna är 12 mg per injektion.

Spinraza kräver en induktionsdos (laddningsdos) med fyra separata injektioner. De första tre levereras med 14 dagars intervall. Den fjärde ges inte mindre än 30 dagar efter den tredje injektionen. Därefter levereras en underhållsdos var fjärde månad.

Hur man tar och förvarar

Spinraza administreras på sjukhus, kirurgi eller läkarmottagning av en vårdpersonal med erfarenhet av ländryggspunkter (ryggkranar).

En lokalbedövning används för att bedöva injektionsstället. Ett ultraljud kan behövas för att placera nålen korrekt hos spädbarn, mindre barn eller personer med ryggdeformitet.

Om en Spinraza-dos missas måste den ges så snart som möjligt. Alla ansträngningar bör göras för att hålla det föreskrivna schemat för att säkerställa optimala resultat.

Spinraza förvaras i kylskåp (2C till 8C / 36F till 46F) och får återgå till rumstemperatur (77 F / 25 C) innan bilden ges. Ansvarig vårdgivare har till uppgift att lagra och administrera läkemedlet. Spinraza ska förvaras i originalförpackningen. Om den tas bort från originalförpackningen bör tiden för kylning inte överstiga 30 timmar vid rumstemperatur.

Bieffekter

Spinraza kan orsaka biverkningar, särskilt luftvägsinfektioner. Några av biverkningarna är hanterbara, medan andra kan kräva att behandlingen avslutas.

Allmänning

Vanliga biverkningar av Spinraza (påverkar inte mindre än 5% av användarna) inkluderar:

• Nedre luftvägsinfektioner (inklusive lunginflammation, bronkit och bronkiolit)
• Övre luftvägsinfektioner (inklusive förkylning, icke-allergisk rinit, faryngit och trakeit)
• Huvudvärk
• Smärta vid injektionsstället
• Ryggont
• Förstoppning
• Nästäppa
• Öroninfektion

Drogutslag har också varit kända för att uppstå, även om de tenderar att vara låggradiga och försvinna på egen hand utan behandling.

Mindre vanligt kan Spinraza försämra blodproppar och leda till ett tillstånd som kallas trombocytopeni (låga blodplättar). De flesta fall är relativt milda med trombocytantal som sällan faller under 50 000 även vid kontinuerlig användning. Trots detta måste behandlingen avbrytas om symtomen och / eller minskningen av trombocytantalet är allvarliga.

Observationsstudier har antytt att Spinraza kan hindra höjden av växande spädbarn. Det är dock oklart om det att avbryta läkemedlet kommer att avhjälpa försämringen.

Svår

Mer om, Spinraza kan störa ryggbildning hos vissa barn. En sådan manifestation är skolios, en onormal krökning i ryggraden, som drabbar upp till 5% av Spinraza-användare.

Även om allvarlig skolios är sällsynt vid användning av Spinraza, kan eventuella abnormiteter i ryggraden komplicera den intratekala administreringen av läkemedlet.

Njuretoxicitet är ett annat problem. Eftersom Spinraza utsöndras från kroppen i urinen kan det ibland skada de känsliga njurfiltren som kallas glomeruli. I vissa fall kan detta leda till ett potentiellt dödligt tillstånd som kallas glomerulonefrit.

För att undvika läkemedeltoxicitet kommer din läkare att övervaka din njurfunktion, särskilt höjningar av mängden protein i urinen (en nyckelindikator för glomerulär försämring).

Hur diagnostiseras ryggmärgsatrofi

Varningar och interaktioner

Även om det inte finns adekvata studier på människa som undersöker användningen av Spinraza under graviditet, fanns det inga tecken på fosterskador hos gravida möss eller kaniner som fick Spinraza-injektioner.

Eftersom det är okänt om nusinersen kan överföras till barn i bröstmjölk, tala med din läkare för att väga fördelarna och riskerna med amning innan du börjar Spinraza-behandlingen.

Spinraza tros inte ha några signifikanta läkemedelsinteraktioner på grund av dess minimala effekt på cytokrom P450 (ett enzym involverat i läkemedelsmetabolisering).

Hur du får tillgång till läkemedelsassistans från tillverkare

I allmänhet är alla med icke-statlig försäkring berättigade till $ 0 kopieringsassistans, oavsett inkomst. Spinraza kan erbjudas gratis till berättigade personer utan försäkring.

För mer information, kontakta SMA360 ° ekonomiskt stödprogram vid 1-844-4SPINRAZA (1-844-477-4672).

Typer av spinalmotorneuronsjukdomar

• Dela med sig
• Flip
• E-post
• Text