Behandlingsalternativ vid essentiell trombocytemi

Innehåll

• Behandlingsalternativ

Essentiell trombocytemi (ET) är en av en grupp av blodsjukdomar som kallas myeloproliferativa neoplasmer. Andra typer av myeloproliferativa tumörer inkluderar primär myelofibros och polycytemia vera.

Genetiska mutationer i essentiell trombocytemi leder till extremt höga trombocytantal (trombocytos). Många har inga symtom vid diagnos och har en normal livslängd. Komplikationer inkluderar blodproppsbildning (som leder till stroke, hjärtinfarkt, blodpropp eller djup venetrombos), utveckling av myelofibros eller transformation till akut myeloid leukemi (AML). En ovanlig komplikation av essentiell trombocytemi är utvecklingen av förvärvad von Willebrands sjukdom, en blödningsstörning.

Majoriteten av människor kommer att behöva terapi någon gång för att förhindra komplikationer. Normal livslängd är dock inte ovanlig.

Behandlingsalternativ

Om du får diagnosen essentiell trombocytemi är den naturliga nästa frågan, "vilka är mina behandlingsalternativ?" Det finns flera alternativ som din läkare bör diskutera med dig. Behandlingen som din läkare rekommenderar baseras sannolikt på flera faktorer: dina symtom, din ålder och dina laboratorievärden. De flesta kommer att gå flera år utan att behöva behandling, vilket vanligtvis startas om du får en blodpropp.

1. Aspirin: Dagligt lågdosaspirin används vanligtvis för att behandla personer med vasomotoriska symtom. Vasomotoriska symtom inkluderar huvudvärk, yrsel, bröstsmärta, händer och fötter och synförändringar. Det är inte ovanligt att behandling med aspirin används tillsammans med andra behandlingar. Hög dos aspirinbehandling har associerats med en ökad blödningsrisk och rekommenderas inte.
2. Hydroxiurea: Det orala kemoterapimediet hydroxyurea minskar risken för trombos vid essentiell tromobcytos genom att minska trombocytantalet. Hydroxiurea startas med en låg dos och eskaleras tills trombocytantalet är nästan normalt (100.000 - 400.000 celler per mikroliter). Hydroxiurea tolereras i allmänhet väl utan signifikanta biverkningar. Biverkningar inkluderar hyperpigmentering (mörkare) i huden, nagelförändringar (vanligtvis mörka linjer under nageln), hudutslag och munsår. Hydroxyurea sänker också antalet vita blodkroppar (särskilt neutrofilantalet) och hemoglobinet, vilket kräver noggrann övervakning med fullständig blodräkning (CBC).
3. Anagrelide: Anagrelide är ett oralt läkemedel som sänker trombocytantalet genom att hämma produktionen av trombocyter i benmärgen. Det används vanligtvis när hydroxiurea inte är effektivt. I likhet med hydroxiurea startas anagrelid i låg dos och ökas tills önskad effekt. Biverkningar inkluderar huvudvärk, hjärtklappning (snabb hjärtfrekvens), vätskeretention och diarré. Dessa biverkningar försvinner vanligtvis med fortsatt behandling.
4. Alpha interferon: Alfa-interferon kan användas för att kontrollera trombocytantalet vid essentiell trombocytemi, polycytemi vera och primär myelofibros. Det kan också minska mjälte. Alpha-interferon administreras subkutant (under huden) dagligen. Alpha-interferon finns också i en långverkande form som kallas pegylerat interferon som kan ges en gång i veckan. Interferonbehandling är vanligtvis reserverad för gravida kvinnor eller personer som inte svarar på hydroxiureabehandling.
5. Trombocyterferes: Trombocyterferes är ett förfarande som tar bort trombocyterna från cirkulationen. Blod avlägsnas via en intravenös (IV) kateter och samlas upp i en maskin där blodplättarna separeras från de andra delarna av blodet (vita blodkroppar, röda blodkroppar och plasma). Blodet, minus trombocyterna, återförs till kroppen via IV antingen med saltlösning eller plasma. Trombocyterferes är reserverad för personer med extremt höga trombocytantal, allvarlig blodproppsbildning (i lungor, hjärna) eller blödning. Effekten av trombocyterferes är tillfällig, så en annan behandling måste startas för långvarig kontroll av trombocytantalet.

Alla behandlingar som diskuterats ovan botar inte essentiell trombocytemi. De minskar bara trombocytantalet och minskar därmed risken för att utveckla en blodpropp eller förvärvad von Willebrands sjukdom.För närvarande finns det ingen botande behandling för essentiell trombocytemi. Lyckligtvis, trots bristen på botande behandling, kan majoriteten av människor med essentiell trombocytemi leva ett produktivt liv.