Innehåll
- Vad är ett särläkemedel?
- Varför vissa droger är "särläkemedel"
- Incitament för att öka utvecklingen av särläkemedel
- US Office of Orphan Product Development
- 1983: s amerikanska särläkemedelslag
- Effekt av Orphan Drug Act i amerikanska läkemedel
- Exempel på tillgängliga läkemedel på grund av Orphan Drug Act
- Internationell forskning och utveckling för särläkemedel
- Kommittén för särläkemedel
- Förordning om särläkemedel
Vad är ett särläkemedel?
Ett särläkemedel är ett läkemedel (läkemedel) som förblir underutvecklat på grund av bristen på ett företag för att finna läkemedlet lönsamt.Ofta är anledningen till att läkemedlet inte är lönsamt att det är relativt få människor som köper läkemedlet när de vägs mot den forskning och utveckling som behövs för att tillverka läkemedlet. I enkla ord är särläkemedel de som företag inte förväntar sig att tjäna mycket pengar på och istället riktar sina ansträngningar mot läkemedel som kommer att få in pengar.
Varför vissa droger är "särläkemedel"
Läkemedels- (läkemedels-) och bioteknikföretag forskar och utvecklar ständigt nya läkemedel för att behandla medicinska tillstånd och nya läkemedel kommer ofta på marknaden. Människor som lider av sällsynta sjukdomar eller störningar, å andra sidan, ser inte samma läkemedelsforskningsuppmärksamhet för sina sjukdomar. Detta beror på att antalet är litet och så att den potentiella marknaden för nya läkemedel för att behandla dessa sällsynta sjukdomar (ofta kallade ”särläkemedel”) också är liten.
En sällsynt sjukdom förekommer hos färre än 200 000 individer i USA eller färre än 5 per 10 000 individer i Europeiska unionen. Statliga tillsynsmyndigheter i USA och Europeiska unionen har således vidtagit åtgärder för att minska denna skillnad i läkemedelsutveckling
Incitament för att öka utvecklingen av särläkemedel
Med tanke på att adekvata läkemedel för sällsynta sjukdomar inte hade utvecklats i USA och att läkemedelsföretag faktiskt skulle drabbas av en ekonomisk förlust när de utvecklade läkemedel under sällsynta tillstånd, antog den amerikanska kongressen Orphan Drug Act 1983.
US Office of Orphan Product Development
U.S. Food and Drug Administration (FDA) ansvarar för att säkerställa säkerheten och effektiviteten av läkemedel på marknaden i USA. FDA grundade Office of Orphan Product Development (OOPD) för att hjälpa till med utveckling av särläkemedel (och andra medicinska produkter för sällsynta sjukdomar), inklusive att erbjuda forskningsbidrag.
Särläkemedel, liksom andra mediciner, måste fortfarande hittas säkra och effektiva genom forskning och kliniska prövningar innan FDA kommer att godkänna dem för marknadsföring.
1983: s amerikanska särläkemedelslag
Orphan Drug Act erbjuder incitament för att få företag att utveckla läkemedel (och andra medicinska produkter) för de små marknaderna för individer med sällsynta sjukdomar (i USA drabbar färre än 25 000 personer 47 procent av de sällsynta sjukdomarna). Dessa incitament inkluderar:
- Federala skattelättnader för den forskning som utförts (upp till 50 procent av kostnaderna) för att utveckla ett särläkemedel.
- Ett garanterat 7-årigt monopol på läkemedelsförsäljning för det första företaget att erhålla godkännande från FDA för ett visst läkemedel. Detta gäller endast för godkänd användning av läkemedlet. En annan ansökan om en annan användning kan också godkännas av FDA, och företaget skulle ha exklusiva marknadsföringsrättigheter för läkemedlet för den användningen också.
- Avstående från ansökningsavgifter för läkemedelsgodkännande och årliga avgifter för FDA-produkter.
Före antagandet av Orphan Drug Act fanns få särläkemedel för att behandla sällsynta sjukdomar. Sedan lagen har mer än 200 särläkemedel godkänts av FDA för marknadsföring i USA
Effekt av Orphan Drug Act i amerikanska läkemedel
Sedan Orphan Drug Act tillkom 1983 har den varit ansvarig för utvecklingen av många läkemedel. Från och med 2012 fanns det minst 378 läkemedel som har godkänts genom denna process, och antalet fortsätter att klättra.
Exempel på tillgängliga läkemedel på grund av Orphan Drug Act
Bland de läkemedel som har godkänts är sådana som:
- Adrenokortikotropiskt hormon (ACTH) för behandling av infantila spasmer
- Tetrabenazin för behandling av chorea som förekommer hos personer med Huntingtons sjukdom
- Enzymersättningsterapi för dem med glykogenlagringsstörning, Pompes sjukdom
Internationell forskning och utveckling för särläkemedel
Liksom den amerikanska kongressen har EU: s regering erkänt behovet av att öka forskningen och utvecklingen av särläkemedel.
Kommittén för särläkemedel
Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMEA) grundades 1995 och ansvarar för att säkerställa säkerheten och effekten av läkemedel på marknaden i EU. Den samlar de vetenskapliga resurserna i de 25 EU-medlemsstaterna. År 2000 inrättades kommittén för särläkemedel (COMP) för att övervaka utvecklingen av särläkemedel i EU.
Förordning om särläkemedel
Förordningen om särläkemedel, antagen av Europeiska rådet, ger incitament för utveckling av särläkemedel (och andra medicinska produkter för sällsynta sjukdomar) i EU, inklusive:
- Avstående från avgifter i samband med godkännandeprocessen för marknadsföring.
- Ett garanterat tioårigt monopol på läkemedelsförsäljning för det första företaget som erhåller marknadsföringsgodkännande för EMEA för ett läkemedel. Detta gäller endast för godkänd användning av läkemedlet.
- Gemenskapstillstånd för försäljning - ett centraliserat förfarande för godkännande för försäljning som omfattar alla EU-länder.
- Protokollhjälp, vilket innebär tillhandahållande av vetenskaplig rådgivning till läkemedelsföretag om de olika tester och kliniska prövningar som är nödvändiga för att ett läkemedel utvecklas.
Förordningen om särläkemedel har haft samma positiva effekt i EU som särläkemedelslagen hade i USA, vilket kraftigt ökat utvecklingen och marknadsföringen av särläkemedel mot sällsynta sjukdomar.
Slutsatsen om Orphan Drug Act
Vid den tiden finns det mycket kontroverser över Orphan Drug Act, med behovet av behandlingar för sällsynta sjukdomar på ena sidan av skalan och frågor om hållbarhet på den andra. Tack och lov har dessa handlingar i både USA och Europa ökat medvetenheten om de många sällsynta sjukdomarna, som, när de läggs samman, inte är så ovanliga.
- Dela med sig
- Flip
- E-post
- Text