Innehåll
- En introduktion till adrenoleukodystrofi (ALD)
- Vad är Lorenzos olja?
- Pojken som inspirerade behandlingen
- Tillgänglighet av Lorenzo's Oil
En introduktion till adrenoleukodystrofi (ALD)
Adrenoleukodystrofi (ALD) är en genetisk sjukdom som orsakar uppbyggnad av långkedjiga fettsyror som förstör myelin, det skyddande skyddet över nervcellerna i hjärnan. Utan dessa skyddande skydd kan degenerativa symtom som blindhet, dövhet, kramper, förlust av muskelkontroll och progressiv demens uppstå.
ALD-symtom uppträder vanligtvis mellan fyra och tio år. Sjukdomen utvecklas snabbt och är vanligtvis dödlig inom två till fem år efter symtomdebut. På grund av hur ALD ärvs, genom X-kromosomen, påverkar den allvarligaste formen av tillståndet bara pojkar. Binjurarna påverkas också, känd som Addisons sjukdom, i 90 procent av fallen.
Vad är Lorenzos olja?
Enligt The Myelin Project är Lorenzo's Oil en kombination av en 4 till 1 kombination av erukinsyra och oljesyra, extraherad från rapsolja respektive olivolja. Oljeterapin, om den startade tidigt hos asymptomatiska pojkar med ALD, eller pojkar som ännu inte har visat symtom, har visat sig minska mängden långkedjiga fettsyror när de intas dagligen, vilket kan bromsa sjukdomsutbrottet.
Studier har dock inte kunnat visa att oljan stoppar sjukdomsprogression och det är känt att den inte vänder eller reparerar skadad myelin. Den bästa behandlingen som för närvarande är tillgänglig för ALD är en benmärgstransplantation medan den fortfarande är symptomfri. Benmärgstransplantationer är dock mycket riskabla för unga patienter på grund av infektions- och avstötningsrisker.
Pojken som inspirerade behandlingen
Behandlingen kallas "Lorenzos olja" efter Lorenzo Odone, en pojke med ALD vars föräldrar, Michaela och Augusto, vägrade att acceptera att det inte fanns någon behandling för ALD och att Lorenzo skulle dö strax efter hans diagnos 1984. Genom intensiv forskning och uthållighet , Lorenzos föräldrar hjälpte till att utveckla oljan.
Efter att ha tagit oljan varje dag sedan dess utveckling överlevde Lorenzo slutligen läkarnas förutsägelser med över 20 år. Han dog en dag efter sin 30-årsdag av komplikationer av lunginflammation. Familjens berättelse skildrades i 1992 års film, Lorenzos olja, med Susan Sarandon och Nick Nolte i huvudrollen.
Tillgänglighet av Lorenzo's Oil
Lorenzos olja är för närvarande endast tillgänglig för patienter i USA som är inskrivna i en klinisk prövning eftersom den fortfarande anses vara ett experimentellt läkemedel. Oljan har inte godkänts av U.S. Food and Drug Administration (FDA) för marknadsföring. Som sagt kan vissa försäkringar täcka kostnaden för den experimentella behandlingen. Oljan tillverkas gemensamt av Croda International från Storbritannien och SHS International. SHS International är den globala distributören av oljan.