Genombrott i makuladegeneration

Innehåll

• Typer av AMD
• Kliniska prövningsfaser
• Emerging Treatment for Wet AMD
• Ny behandling för torr AMD
• Ett ord från Verywell

Åldersrelaterad makuladegeneration (AMD) är den vanligaste orsaken till blindhet i USA. Villkoret kan förekomma i två former, inklusive våt AMD och torr AMD. Det finns för närvarande inget botemedel mot AMD och ingen behandling tillgänglig för den torra formen av sjukdomen (annat än förebyggande åtgärder).

Forskare arbetar hårt för att hitta nya lösningar i form av genombrott i makuladegeneration, nya behandlingar och ny forskning som kan hjälpa människor med AMD att behålla sin vision så länge som möjligt.

Typer av AMD

Torr AMD och våt AMD har olika egenskaper.

Torr AMD

Torr AMD är den vanligaste formen av sjukdomen; det innebär närvaron av mycket små gula avlagringar, så kallade drusen, som läkare kan upptäcka genom att utföra en ögonundersökning.

Drusen är närvarande som en normal del av åldrandet; men i AMD börjar dessa insättningar växa (i storlek och / eller antal). Denna ökning av drusen kan starta processen med försämring av makula (ett oval, gulaktigt område nära näthinnans centrum).

Makula är ansvarig för tydlig, rak syn.) Näthinnan är ett lager av ljuskänsliga celler som framkallar nervimpulser, som skickas till optisk nerv och sedan reser till hjärnan, där bilder bildas.

När torr AMD utvecklas börjar drusen växa och / eller öka i antal och den centrala synen kan sakta försämras på grund av försämring av makula.

Vad du kan förvänta dig om du har torr makuladegeneration

Våt AMD

Torr AMD kan utvecklas till den våta formen av sjukdomen. Våt AMD involverar onormala blodkärl som börjar utvecklas under näthinnan. Våt AMD utvecklas ofta mycket snabbt och kan få en person att uppleva synförlust på grund av ödem eller blödning i dessa omogna blodkärl, vilket resulterar i snabb skada på makula.

Vad man ska veta om våt makuladegeneration

Kliniska prövningsfaser

För att förstå var en potentiell ny behandling eller ett nytt läkemedel står, vad gäller sannolikheten för att bli tillgänglig för konsumenten, är det viktigt att förstå lite om medicinsk forskning.

Ett nytt läkemedel eller behandling måste framgångsrikt klara flera faser av kliniska prövningar innan produkten kan marknadsföras eller säljas till allmänheten. Det finns flera faser av medicinska studier, dessa inkluderar:

• Fas I: En experimentell behandling eller medicinering testas på ett begränsat antal personer (vanligtvis mellan 20 och 80 deltagare i studien). Denna inledande fas syftar till att testa läkemedlets säkerhet och identifiera potentiella biverkningar.
• Fas II: När ett läkemedel eller en behandling anses vara potentiellt säker, går det in i fas II-testning som syftar till att fortsätta att observera dess säkerhetsnivå. Denna fas involverar en större grupp (vanligtvis mellan 100 och 300 deltagare i studien).
• Fas III: Efter att ett läkemedel eller behandling har visat sig vara relativt säkert och effektivt testas det igen (i en fas III-studie) där forskare utvärderar effektiviteten och säkerheten jämfört med standardbehandling. Denna fas involverar en mycket större grupp (cirka 1000 till 3000) deltagare i studien. När ett läkemedel eller en behandling har passerat denna fas kvalificerar det sig för att utvärderas för godkännande från U.S. Food and Drug Administration (FDA).
• Fas IV: När den nya behandlingen eller läkemedlet har godkänts av FDA testas det en gång till i en fas IV-studie som syftar till att utvärdera dess långsiktiga säkerhet och effektivitet - hos dem som tar det nya läkemedlet eller får den nya behandlingen.

Vad är syftet med kliniska prövningar?

Emerging Treatment for Wet AMD

Om du har åldersrelaterad makuladegeneration kan du bli glad att få veta att det finns några mycket lovande nya läkemedel och terapier i horisonten.

Enligt American Academy of Ophthalmology, för bara 20 år sedan, om en person utvecklade våt AMD, var synförlust överhängande. Men 2005, en banbrytande ny behandling, kallad anti-VEGF (inklusive läkemedel som Lucentis, Eylea och Avastin ), blev tillgänglig.

Dessa anti-VEGF-läkemedel arbetar för att stoppa blodkärlen från att växa och därefter kontrollera läckaget och sakta ner skadorna på makula. Enligt experterna är behandlingen mycket effektiv för att bevara den centrala visionen för personer med våt AMD.

Vad är anti-VEGF-läkemedel?

Akronymen VEGF - som står för vaskulär endoteltillväxtfaktor - är ett protein som är viktigt för tillväxt och utveckling av nya blodkärl. När de injiceras i ögat hjälper anti-VEGF-läkemedel att stoppa tillväxten av dessa nya, onormala blodkärl.

Den kanske främsta nackdelen med den nuvarande behandlingen av våt AMD är det faktum att injektioner (ger direkt i baksidan av ögat) av anti-VEGF-läkemedel måste ges var fjärde till sjätte vecka.

Idag finns hopp för nya typer av anti-VEGF-behandlingar som inte behöver administreras så ofta som den nuvarande regimen på fyra till sex veckor. Vissa experter säger att några behandlingar som utvecklas idag kan till och med bota sjukdomen.

Hur åldersrelaterad makuladegeneration behandlas

Genterapi för näthinnan

En lovande ny behandling, för våt AMD, innefattar retinal genterapi, som ett alternativ till månatliga ögoninjektioner. Målet med genterapi är att använda kroppen för att skapa sin egen anti-VEGF genom att införa ett ofarligt virus (kallat ett adenoassocierat virus / AAV) som bär anti-VEGF-genen i en persons DNA.

Mer specifikt kräver RGX-314 genterapi endast en injektion, men den måste utföras via ett kirurgiskt ingrepp. Denna behandling förbereder sig för närvarande för att komma in i fas II av kliniska forskningsstudier.

Studier av RGX-314

Nu när retinal genterapi har godkänts av FDA för andra retinala ögonförhållanden (andra än AMD), ser denna typ av behandling mycket lovande ut för personer med AMD. RGX-314 kan potentiellt fungera för att blockera VEGF i flera år efter det att det har administrerats; detta skulle i sin tur hjälpa till att hämma utvecklingen av symtomen på våt AMD, nämligen de omogna blodkärlen som läcker blod in i näthinnan.

I en klinisk fas I / II-studie med 42 personer gjorde 9 av 12 deltagare i studien inte kräva ytterligare anti-VEGF-injektioner i sex månader efter en RGX-314-injektion. Dessutom observerades inga biverkningar under studien.

ADVM-022

En annan potentiellt effektiv typ av genterapi kan administreras i poliklinisk miljö (såsom läkarmottagningen). Denna behandling kallas ADVM-022 och den går också in i fas II kliniska prövningar. Det uppskattas att båda dessa terapier (ADVM-022 samt RGX-314) kan vara tillgängliga för personer med våt AMD på så lite som tre år (ungefär 2023).

Portleveranssystemet

Port Delivery System (PDS) är en mycket liten (mindre än riskorn) apparat som kan lagra anti-VEGF-läkemedel. PDS implanteras i ögat under ett kirurgiskt ingrepp. det fungerar för att ge kontinuerlig frisättning av anti-VEFG-läkemedel i ögat.

Port Delivery System kan tillåta personer med våt AMD att helt undvika ögoninjektioner. Förfarandet gör det möjligt för personer med våt AMD att gå upp till två år utan att behöva en behandling.

Påfyllning av läkemedlet kan göras via ett läkarbesök. Men proceduren för att fylla på medicinen är lite mer komplex än de anti-VEGF-injektioner som för närvarande är standardbehandlingen för våt AMD.

Denna innovativa behandling är nu i fas tre kliniska prövningar och kan eventuellt vara tillgänglig för konsumentanvändning inom de närmaste tre åren (runt 2023).

Studie av Lucentis (Ranibizumab) hamnleveranssystem

En randomiserad kontrollerad klinisk studie från fas II 2019 (betraktad som guldetiketten för medicinska studier), publicerad av American Academy of Ophthalmology utvärderade säkerheten och effektiviteten hos Port Delivery System med anti-VEGF-läkemedlet Lucentis (ranibizumab) för våt AMD-behandling. </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s>

Studien visade att PDS tolererades väl och att hos personer med åldersrelaterad AMD resulterade PDS i ett svar som var jämförbart med månatliga intravitreala (på baksidan av ögat) injektioner av anti-VEGF (ranibizumab) behandlingar.

"PDS visade sig tolereras väl med potentialen att minska behandlingsbördan [arbetsbördan för sjukvården orsakad av ett kroniskt tillstånd] i nAMD [åldersrelaterad AMD] samtidigt som synen bibehålls", skrev studieförfattarna. Ranibizumabs PDS-behandlingsstudie har (fram till 2020) utvecklats till en fas III-studie.

Ögondroppar

Anti-VEGF ögondroppar för våt AMD är en annan ny behandlingsmetod för AMD som befinner sig i de inledande faserna av klinisk prövning - men har ännu inte använts på människor. Behandlingen har testats på djur.

När de medicinska ögondropparna anses vara tillräckligt säkra för mänskligt bruk, kommer kliniska prövningar att börja.Det kan ta mer än tio år (ungefär år 2030) innan anti-VEGF-ögondroppar för våt AMD är tillgängliga för konsumentanvändning.

Orala tabletter

Ett anti-VEGF-piller som tas oralt (genom munnen) kan vara tillgängligt för allmänheten under de närmaste fem åren (ungefär 2025). Pillerformen av läkemedlet gör det möjligt för personer med våt AMD att eliminera eller minska frekvensen av anti-VEGF-injektioner.

Nu i fas II-fasen av kliniska forskningsförsök försöker utvecklare av oral medicinering för våt AMD att ta reda på buggarna. Läkemedlet har många biverkningar just nu, såsom illamående, kramper i benen och leverförändringar.

När läkemedlet kan anses vara säkert och farliga biverkningar kan elimineras, kan det övervägas för konsumtion.

Långvariga anti-VEGF-injektioner

Flera nya anti-VEGF-läkemedel som syftar till att minska frekvensen av injektioner utvecklas av läkemedelsindustrin. Dessa inkluderar läkemedel som Abicipar och Sunitinab, som uppskattas till cirka tre till fem år (år 2023 till 2025) innan godkännande för konsumentanvändning.

Ett annat nytt läkemedel, Beovu, har redan godkänts för användning i USA. Beovu-injektioner kan pågå så länge som tre månader och det innovativa läkemedlet sägs vara mer effektivt vid torkning av vätska som har ackumulerats i näthinnan på grund av våt AMD.

Kombinationsläkemedelsbehandlingar

Nya kombinationsläkemedel för AMD inkluderar en kombination av läkemedel som redan finns på marknaden för behandling av AMD. Målet är en mångfacetterad behandlingsstrategi som syftar till att öka nyttan med drogerna och få injektionerna att vara längre.

En sådan kombination är en ögondroppe för att behandla glaukom, kallad Cosopt (dorzolamid-timolol), som testas i kombination med anti-VEGF-injektioner. Studier tyder på att dessa två läkemedel, när de ges tillsammans, kan hjälpa till att sänka retinalvätska bättre än bara anti-VEGF-injektioner kan åstadkomma ensamma.

Strålbehandling

Strålterapi, som liknar den typ av behandling som vanligtvis används för att behandla cancer, tros bidra till att bromsa tillväxten av onormala blodkärl orsakad av våt AMD. Strålterapi sägs fungera på samma sätt som vid cancerbehandling. Detta åstadkommes genom att förstöra snabbt växande celler.

Men långsiktig säkerhet måste fortfarande utvärderas innan strålbehandling kan betraktas som ett vanligt alternativ för AMD-behandling. Det finns två typer av strålbehandling i Storbritannien och Schweiz och de kommer snart att testas i USA. Kliniska prövningar förväntas börja inom ett år (omkring 2021).

Ny behandling för torr AMD

Majoriteten av fallen med AMD handlar om den långsamt utvecklade typen av AMD, kallad torr AMD. För närvarande, från och med 2020, finns inga behandlingsalternativ tillgängliga för torr AMD, men några lovande nya terapier är på gång.

Stamcellsterapier

Stamcellsterapi får fart för alla typer av behandling idag, inklusive många former av cancer, liksom för torr AMD. Målet med stamcellsterapi för AMD är att de nya stamcellerna kommer att kunna ersätta retinala celler som har skadats eller förstörts av AMDs symtom.

Stamceller införs ofta i kroppens blodcirkulation via IV-infusion. Men forskare arbetar med hur man transplanterar stamcellerna direkt i ögonen. En strategi handlar om att placera stamcellerna i en vätskesuspension som kan injiceras under näthinnan.

Även om stamcellsterapi för AMD endast har studerats i små kliniska prövningar, säger experterna att detta behandlingsregime visar stort löfte. Nackdelen är att det kan ta ytterligare 10 till 15 år (omkring år 2030 eller 2035) för stamceller för att vara effektiv och säker för konsumenter.

Studie av stamcellsterapi för AMD

En liten studie som involverade personer med våt AMD, publicerad av New England Journal of Medicine, fann att användning av en persons egna stamceller för att ersätta skadade näthinneceller, resulterade i att bibehålla synskärpa i ett år efter ingreppet.

Studieförfattarna skrev: "Detta verkar tyda på att operationen hjälpte till att stoppa sjukdomens utveckling." Även om denna studie inte indikerar att stamcellsterapi är effektiv för torr AMD, är många forskare övertygade om att kommande studier om stamceller terapi för torr AMD kommer att vara lovande.

Injektioner för torr AMD

Apl-2 är ett läkemedel som kan injiceras intravitreaellt (direkt i ögats baksida) för att hjälpa till att bromsa utvecklingen av torr AMD, vilket skyddar näthinnecellerna från att förstöras. Denna behandling är i fas III-försöksstadium och förväntas vara tillgänglig om cirka tre till fem år (omkring år 2023 till 2025).

Andra potentiella nya torra AMD-behandlingar

Det finns flera andra potentiellt effektiva nya behandlingsmetoder i horisonten för torr AMD, dessa inkluderar:

• Oracea: Ett oralt antibiotikum med antiinflammatoriska egenskaper, det kan vara tillgängligt för personer i det sena skedet av torr AMD. Oracea är för närvarande i fas III-studier och kan finnas tillgängligt redan 2021.
• Metformin: Ett läkemedel som vanligtvis ges till personer som har diabetes, visade sig sänka risken för utveckling av AMD. Detta kan bero på metformins antiinflammatoriska egenskaper. Metformin är i en fas II-studie från och med 2020.

Ett ord från Verywell

Din ögonläkare (eller annan vårdgivare) är experten när det gäller vilken typ av ny AMD-behandling som kan vara rätt för dig. Det finns många faktorer att tänka på, såsom typ av AMD, dina symtom, liksom nivån på sjukdomens progression och mer.

Dessutom finns det ingen enda behandling som inte har nackdelar. Vissa nya behandlingar kan visa sig ha mycket få biverkningar, men kriterierna för patientval (kriterierna som används för att kvalificera sig som studiedeltagare) kan vara mycket strikta (t.ex. för kirurgiskt implanterbara teleskoplinser). Andra behandlingar / mediciner kan ha biverkningar.

I slutändan är det viktigt att vara öppen för nya möjligheter medan du arbetar med ditt vårdteam för att upptäcka den bästa nya AMD-behandlingen för dig.