Bassen-Kornzweig syndrom

Posted on
Författare: Randy Alexander
Skapelsedatum: 27 April 2021
Uppdatera Datum: 16 November 2024
Anonim
Abetalipoproteinemia (Mnemonic for the USMLE)
Video: Abetalipoproteinemia (Mnemonic for the USMLE)

Innehåll

Bassen-Kornzweig syndrom är en sällsynt sjukdom som går ner genom familjer. Personen kan inte helt absorbera dietfett genom tarmarna.


orsaker

Bassen-Kornzweig syndrom orsakas av en defekt i en gen som berättar för kroppen att skapa lipoproteiner (fettmolekyler i kombination med protein). Felet gör det svårt för kroppen att ordentligt smälta feta och viktiga vitaminer.

symtom

Symtom inkluderar:

  • Balans- och samordningsvårigheter
  • Korsning av ryggrad
  • Minskad syn som blir sämre över tiden
  • Utvecklingsförsening
  • Underlåtenhet att trivas (växa) i spädbarn
  • Muskelsvaghet
  • Dålig muskelkoordinering som vanligen utvecklas efter 10 års ålder
  • Utstickande buken
  • Sluddrigt tal
  • Avföringsavvikelser, inklusive feta avföring som ser blekt i färg, skumma avföring och onormalt illaluktande avföring

Tentor och prov

Det kan vara skada på näthinnan (retinit pigmentosa).


Test som kan göras för att diagnostisera detta tillstånd är:

  • Apolipoprotein B blodprov
  • Blodprov för att leta efter brister i vitamin (fettlösliga vitaminer A, D, E och K)
  • "Burr-cell" missbildning av de röda cellerna (acanthocytos)
  • Fullständigt blodtal (CBC)
  • Kolesterolstudier
  • elektromyografi
  • Ögonprov
  • Nervätningshastighet
  • Analys av pallprov

Genetisk testning kan vara tillgänglig för mutationer i MTP gen.

Behandling

Behandling innebär stora doser vitamintillskott som innehåller fettlösliga vitaminer (vitamin A, vitamin D, vitamin E och vitamin K).

Linolsyratillskott rekommenderas också.

Människor med detta tillstånd ska prata med en nutritionist. Dietförändringar behövs för att förhindra magproblem. Detta kan innebära begränsande intag av vissa typer av fett.


Kosttillskott av triglycerider med medelkedja tas under övervakning av vårdgivare. De ska användas med försiktighet, eftersom de kan orsaka leverskador.

Utsikter (prognos)

Hur bra en person beror på hur mycket hjärnan och nervsystemet problem.

Eventuella komplikationer

Komplikationer kan innefatta:

  • Blindhet
  • Psykisk försämring
  • Förlust av funktion av perifera nerver, okoordinerad rörelse (ataxi)

När ska du kontakta en medicinsk professionell

Ring din leverantör om ditt barn eller barn har symtom på denna sjukdom. Genetisk rådgivning kan hjälpa familjer att förstå tillståndet och riskerna med att ärva det och lära sig att ta hand om personen.

Förebyggande

Höga doser av fettlösliga vitaminer kan sakta på att vissa problem utvecklas, såsom näthinneskada och nedsatt syn.

Alternativa namn

Abetalipoproteinemia; Acanthocytosis; Apolipoprotein B-brist

referenser

Branski D. Disorders av malabsorption. I: Kliegman RM, Stanton BF, St. Geme JW, Schor NF, eds. Nelson Textbook of Pediatrics. 20: e upplagan. Philadelphia, PA: Elsevier; 2016: kap 338.

Kliegman RM, Stanton BF, St. Geme JW, Schor NF. Defekter i lipids metabolism. I: Kliegman RM, Stanton BF, St. Geme JW, Schor NF, eds. Nelson Textbook of Pediatrics. 20: e upplagan. Philadelphia, PA: Elsevier; 2016: chap 86.

Granskningsdatum 8/6/2017

Uppdaterad av: Anna C. Edens Hurst, MD, MS, biträdande professor i medicinsk genetik, University of Alabama i Birmingham, Birmingham, AL. Granskning tillhandahållen av VeriMed Healthcare Network. Också granskad av David Zieve, MD, MHA, medicinsk chef, Brenda Conaway, redaktionschef och A.D.A.M. Redaktionellt lag.